匿名人员
2019-2-23 23:44
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特异性沉默疾病基因，小核酸药物优势明显
RNAi 是指与靶基因 mRNA 互补的短双链 RNA 诱导的序列特异性的转录后基因沉默现象。狭义的小核酸是指介导 RNAi 的短双链 RNA 片段（siRNA），本文探讨的小核酸范围与寡核苷酸（oligonucleotide）相近，涵盖了 siRNA、 miRNA 和反义核酸等。 小核酸药物， 能特异性地静默疾病基因的表达，具有高特异性、高效性、长效性优势。
以史为镜，剖析 RNAi 药物发展趋势
RNAi 药物的发展历程大致可分为四个时期：1）萌芽期（1983~2005）：RNAi 机制被发现并被阐明； 2）起步期（2005~2009）： 资本催生众多小型生物技术公司，但副作用成最大障碍，RNAi 药物的发展遭遇瓶颈；3） 探索期 （2010~2015）： RNAi 药物的研发艰难前行，技术逐渐取得进展；4）发展期（2016~至今）：伴随着药物递送系统的突破，新产品的获批，行业重拾信心，RNAi 药物终见曙光。
对标单抗行业，探索 RNAi 药物成长路径：我们通过分析，认为单抗和RNAi 药物都具有突破性，而且都是典型的技术驱动型行业，所以有一定的可比性， 而目前 RNAi 药物发展的时间节点可对标 21 世纪初的单抗药物，可以预测 RNAi 药物在未来 10 年将迎来快速发展。
小核酸药物黄金时代已至，2025 年全球市场规模将远超 100 亿美元
1）技术端：药物递送系统肝细胞靶向性取得重大突破，药效增强数十倍， 安全性提升，脱靶效应减少；2）资本端： 资本热捧，将大大加快小核酸药物行业成长步伐；3）政策端：政策鼓励前沿创新生物医药发展，RNAi 药物列入重点发展领域，昆山小核酸产业基地，为小核酸药物发展提供支持。三大利好因素协同作用，小核酸药物适应症空间广阔，罕见病和肿瘤为小核酸应用最广的两个领域，根据目前临床试验的进展，预计 2025 年全球市场规模将远超 100 亿美元。
全球 Ionis、Alnylam 引领发展，国内瑞博、圣诺技术领先
全球：RNAi 技术已成为生物制药公司的兵家必争之地，制药巨头与小核酸研发企业共谋发展， Ionis、 Alnylam 引领发展； 国内： 目前致力于小核酸技术的研发企业有十多家，通过自主研发和合作引进，迅速成长，苏州瑞博、圣诺制药处于领先水平。
建议关注企业： 1） 拥有完善系统的小核酸药物研发平台， siRNA 递送系统技术领先——苏州瑞博； 2） 多肽纳米导入技术不断突破，抗纤维化和抗肿瘤（孤儿药）药物已分别进入临床 II 期和 I 期——圣诺制药；3）国内最大 siRNA 相关产品生产商——吉玛基因（430601.OC）；4）国内首个 cGMP 寡核酸生产基地——锐博生物。
风险提示：临床试验进展不达预期；药物疗效不及预期；行业竞争加剧。
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